Amicus

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研究開発

疾患領域のスペシャリストとして

アミカスは最先端の技術を基盤に、希少疾患を対象とする医療用医薬品の開発において独自の地位を確立しています。
ファブリー病においては世界初となる単剤でのシャペロン療法による治療薬の開発に成功しました。
経口剤によるファブリー病の治療が可能となり患者さんの生活の質(クオリティー オブ ライフ)の向上を実現しました。
ポンペ病では、独自の「酵素補充療法+シャペロン療法」による併用療法の開発を進めています。

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